한미 LAPS글루카곤 아날로그, 美 희귀 소아질병 의약품 지정

선천성 고인슐린증 치료 희귀의약품 지정
사진ㅣ한미약품

인더뉴스 남궁경 기자ㅣ한미약품이 개발중인 LAPS글루카곤 아날로그가 미국 식품의약국으로부터 희귀 소아 질병 의약품으로 지정됐습니다.

26일 한미약품에 따르면 희귀 소아 질병 의약품(Rare Pediatric Disease, RPD)은 희귀 소아질환을 예방·치료하는 신약 후보물질 개발을 장려하고자 제정된 미국 식품의약국 (FDA) 특수 프로그램입니다.

RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질의 시판허가를 받을 경우, 향후 사용할 수 있는 신약허가우선심사권(Priority Review Voucher, PRV)이 제공됩니다.

PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 이내에 완료할 수 있도록 해주는 권리인데요. 다른 제품의 시판허가 절차에서 사용할 수 있으며 회사 간 판매와 양도도 가능합니다.

LAPS글루카곤 아날로그(코드명: HM15136)는 지난 2018년 FDA로부터 ODD(희귀의약품 지정)로 승인된 데 이어 이번에 추가로 RPD로도 지정됐습니다. 이에 향후 한미약품의 혁신신약 후보물질이 FDA의 의약품 신속개발 특수 프로그램 적용을 받을 가능성이 높아졌다고 회사 측은 설명했습니다.

LAPS글루카곤 아날로그는 현재 미국에서 비만 적응증으로 임상 1상이 진행되고 있습니다. 유럽 EMA로부터 선천성 고인슐린증(2018년)과 인슐린 자가면역 증후군(2020년) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되기도 했는데요.

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환입니다. 회사에 따르면 신생아 2만 5000~5만명당 1명 꼴로 발생하며 이 중 60% 정도가 생후 1개월 안에 진단을 받습니다.

현재까지 해당 질환으로 허가받은 치료제가 없습니다. 다수 신생아와 소아들은 조기 진단에도 불구하고 off-label(의약품 허가 외) 처방 등 충분하지 못한 치료만 받을 수 있어 저혈당에 따른 뇌손상 위험이 큰 상황입니다.

권세창 한미약품 사장은 “현재 한미약품이 개발중인 혁신신약 파이프라인들은 FDA와 EMA로부터 12건의 희귀약 지정을 받았다”며 “지속적 연구개발을 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전 세계 환자들의 삶의 질 제고에 기여하겠다”고 말했습니다

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