인더뉴스 김진희 기자ㅣ 신개념 혈우병 치료제가 국내 기술로 개발될 전망이다.

GC녹십자는 지난 14일, 식품의약품안전처로부터 혈우병 항체 치료제 ‘MG1113’의 임상 1상 계획을 승인받았다고 17일 밝혔다. 국산 혈우병 항체 치료제가 임상 단계에 진입한 것은 이번이 처음이다.

혈우병이란 혈액 내 응고인자가 부족해 피가 잘 멈추지 않는 질환을 말한다. GC녹십자측에 따르면 ‘MG1113’은 혈액 응고 인자들을 활성화하는 항체로 만들어졌다. 혈액내 부족한 응고인자를 주입하는 기존 치료 방식과 차이가 있다는 것.

‘MG1113’은 항체 치료제 특성상 기존약이 듣지 않는 환자도 쓸 수 있고, 혈우병 유형에 구분 없이 A형과 B형 혈우병 모두 사용 가능한 것이 특징이다.

또한 기존약보다 긴 반감기와 고농도 제형으로,  피하주사가 가능한 점도 주목할 부분이라고 GC녹십자측은 강조했다. 약물 투여 횟수가 줄고, 통증이 심한 정맥 투여 대신 피부 표면 아래 주사가 가능해지면 환자 편의성이 획기적으로 개선될 수 있다는 설명이다.

혈우병 환자는 평생 주기적으로 치료제를 투여 받아야 한다. 이 때문에 제약업계는 환자의 편의성 개선을 혈우병 치료제 연구의 핵심으로 보고있다.

GC녹십자 관계자는 "‘MG1113’의 안전성을 평가하는 이번 임상 시험이 잘 마무리되면, 다음 단계 임상에서부터 기존약의 획기적인 대인이 될 수 있을지를 본격적으로 검증하게 될 것"이라며 "이같은 의약품 개발은 희귀질환 분야 ‘미충족 수요(unmet need)’에 대한 치료 옵션 확보 차원에서 의미가 있다"고 설명했다.

이재우 GC녹십자 개발본부장도 “기존 치료제에 내성이 생긴 이른바 ‘혈우병 항체’ 환자를 위한 새로운 치료제 개발에 대한 필요가 있다”며 “차세대 약물 개발은 임상 돌입 자체만으로도 기술적 축적 차원에서 의미가 있다”고 말했다.