인더뉴스 김진희 기자ㅣ 국내 제약사의 신약 후보물질이 美FDA 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정됐다. 세금 감면·허가신청 비용 면제·시판허가 후 독점권 등 다양한 혜택을 적용받을 것으로 예상된다.

한미약품은 자사의 차세대 급성 골수성 백혈병(AML; Acute myeloid leukemia) 치료 신약 후보물질(코드명: HM43239)이 최근 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 31일 밝혔다. 

HM43239는 급성 골수성 백혈병을 유발하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 돌연변이를 억제하면서도 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질이다. 미국 FDA로부터 임상 1상 허가를 받은 상태이며 곧 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상 1상이 시작될 예정이다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제가 원활히 개발·허가 될 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제와 혜택 등과 함께 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권이 부여된다.

한미약품의 신약 후보물질이 희귀의약품으로 지정된건 이번이 세번째다. 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제로 개발중인 LAPSGlucagon Analog(코드명 : HM15136), 지난 4월 경구용 항암신약 ‘오락솔(Oraxol)’이 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

권세창 한미약품 대표이사는 "HM43239를 비롯한 한미약품의 다양한 신약들이 희귀의약품 지위를 받으면서, 한미약품의 파이프라인 영역이 지속적으로 확장되고 있다”며 “질병으로 고통받는 환자들을 위해 상용화를 위한 개발에 속도를 내겠다”고 말했다.

한편, FLT3은 조혈모세포와 조혈전구세포의 생존·증식·분화·세포자멸사 등에 중요 역할을 하는 효소다. FLT3 돌연변이가 발생하면 하위 신호 전달이 과활성화되면서 세포가 비정상적으로 증식해 백혈병이 발병한다. AML환자의 약 30%가 FLT3 돌연변이를 내포하고 있는 것으로 알려져 있다.