인더뉴스 김용운 기자ㅣ작은창자(소장)의 기능 저하로 장애와 영양실조를 일으키는 난치성 희귀질환인 단장증후군 환자들에게 희소식이 전해졌습니다.
한미약품(대표이사 권세창∙우종수)은 최근 온라인으로 열린 유럽임상영양대사학회(ESPEN, European Society for Clinical Nutrition and Metabolism)에서 단장증후군 치료 바이오신약 LAPSGLP-2 Analog의 연구 결과로 주목받았다고 13일 밝혔습니다.
LAPSGLP-2 Analog는 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 지속형 바이오신약입니다. 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 통해 세계 최초로 ‘한 달에 1회’ 투여가 가능하도록 개발된 혁신 치료제입니다.
2019년 미국 FDA와 유럽 EMA로부터 희귀의약품으로 2020년과 2021년에는 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)과 패스트트랙 개발 의약품으로 지정됐습니다. 현재 미국, 독일에서 글로벌 임상 2상 허가를 받았습니다.
이번에 발표된 연구 결과에 따르면, 매일 투여해야 하는 유일한 단장증후군 치료제 또는 현재 개발중인 주1회 지속형 치료제를 투약중인 모델에 비해 LAPSGLP-2 Analog를 한 달에 1회 투약한 그룹에서 소장의 성장 및 흡수능력이 더 증가하는 것으로 확인됐습니다.
또한 기존 치료제를 매일 투여하다가 LAPSGLP-2 Analog로 전환해 한 달에 한 번 투여했을 때도 더 우수한 효능이 나타났습니다.
단장증후군은 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 매우 낮습니다. 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방법)과 같은 인위적인 영양 보충이 장기간 필요해 환자의 삶의 질에 큰 영향을 끼칩니다.
한미약품 권세창 사장은 “LAPSGLP-2 Analog가 기존 치료제보다 더 나은 치료옵션을 제공할 수 있다는 가능성을 확인했다”며 “단장증후군 환자들의 삶의질을 높여주기 위해 글로벌임상에 속도를 높여 상용화 시기를 앞당기도록 하겠다"고 말했습니다.
