인더뉴스 최연재 기자ㅣ헬릭스미스(대표 김선영)는 유전자 치료제 후보물질 엔젠시스(VM202)를 사용해 희귀 유전병인 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)을 치료하는 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 17일 밝혔다.
ALS 임상 2a상은 미국과 국내에서 진행된다. 임상 대상자는 총 18명으로 6~9명은 한국에서 등록될 예정이다. 미국에선 지난 3월에 첫 투약이 이뤄졌다.
엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나누어 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 환자에게 엔젠시스를 2개월 간격으로 나눠 세 차례 투여할 계획이다. 한 번 치료할 때마다 2주 간격으로 두 번 주사한다. 이는 지금까지 엔젠시스의 사용 빈도와 용량 중에서는 가장 높다.
김선영 헬릭스미스 대표는 “ALS는 글로벌 제약 기업들은 물론 사회적, 정치적으로 매우 큰 관심을 받는 특별한 질환"이라며 "대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다”고 말했다.
이어 “미국과 국내에서 진행되는 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성이 입증될 경우 이는 ALS 시장은 물론 회사가치에도 큰 임팩트를 줄 것”이라고 말했다.
