인더뉴스 김진희 기자ㅣ 셀트리온이 비후성심근증 신약 개발로 미국 3조원 시장에 도전장을 내민다. 미국 FDA와는 임상 개발 콘셉트 논의가 완료됐고, 일본 내 독점 판권에 대해 283억원 규모의 마일스톤 계약도 마쳤다.
국내에서 임상을 진행해 오는 2022년말까지 3상을 완료하고, 그 다음해인 2023년부터 한국은 물론 미국·일본 등 글로벌 시장에 비후성심근증 신약을 선보인다는 계획이다.
25일 셀트리온은 ‘CT-G20’의 일본 독점 판권 계약을 일본의 한 제약 기업과 체결했다고 발표했다. 양사 합의에 따라 일본파트너사는 일정 기간 비공개로 유지된다. CT-G20은 비후성심근증(HCM, Hypertrophic Cardiomyopathy) 치료를 위해 셀트리온이 개발 중인 신약이다.
이번 계약은 총 2500만 달러(한화 약 283억 원) 규모로, 셀트리온은 계약 시점에 10%인 250만 달러(한화 약 28억 원)를 먼저 받는다. 상업화 과정에 따른 마일스톤으로 2250만 달러(한화 약 255억 원)를 추후 수령할 예정이다.
셀트리온은 향후 CT-G20의 개발 과정에서 임상·허가 등 양사간 협의된 조건을 달성할 때마다 계약된 마일스톤을 수령한다. 셀트리온측은 “이번 계약은 자체 R&D 역량을 바탕으로 신약 개발에 매진하기 위한 것”이라며 “특히 제품의 소유권을 강화·유지하고자 내린 결정이다”고 말했다.
이번 계약은 제약업계의 일반적인 기술 수출 모델과는 다른 계약이다. 셀트리온은 미국·유럽, 한국 등지에서는 직접판매를 계획하고 있으며, 그 외의 국가들은 일본의 판권 계약 모델과 같은 형태의 사업 개발을 지속적으로 진행한다는 방침이다.
셀트리온은 CT-G20의 조기 글로벌 상업화를 위해 작년 미국 FDA(Food and Drugs Administration)와 품질·비임상·임상의 개발 전략에 대해 논의하는 preIND 미팅을 가진바 있다.
당시 양 측은 미팅을 통해 임상 개발 콘셉트 논의를 완료했으며, 현재 셀트리온은 신속 개발 디자인을 위한 2차 미팅을 준비중이다.
셀트리온은 다음 달 초에 한국에서 건강한 피험자를 대상으로 첫 임상시험을 개시하고, 3분기에는 환자 대상 임상시험을 개시할 예정이다. 이로써 오는 2022년말까지 3상을 종료한다는 계획이다.
이후 셀트리온그룹 내 합성의약품 주요 생산기지인 셀트리온제약에서 CT-G20을 생산해 미국·일본·한국 등 글로벌 시장에 2023년부터 선보일 전망이다.
한편, CT-G20의 적응증인 비후성심근증은 좌측 심실 벽이 두꺼워지는 심장 질환이다. 비후성심근증 환자들은 좌심실의 내강이 협소해지고 유출로가 폐색되면서 심장 이완 기능이 저하된다. 또, 심정지돌연사·심부전 등의 합병증을 얻기도 한다.
현재 세계에서 비후성심근증 치료제로 공식 승인 받은 의약품은 없는 상황이다. 비후성심근증 환자들은 호흡곤란·피로감·두근거림 등의 증상 완화를 위해 고혈압약으로 사용되는 베타차단제(beta blocker)나 항부정맥 치료제를 처방 받고 있다.
미국 내 비후성심근증 환자는 약 65만명으로 추산되며, 그 중 1차 타겟 환자군인 폐쇄성 비후성심근증 환자는 약 60%인 40만명이다.
이 중 약을 복용하는 환자는 약 12만명 정도로 예상되고 있다. 인당 연간 약제비는 약 2500만 원 정도로 미국에서만 약 3조원의 치료제 시장을 형성할 수 있을 것으로 예상된다.
셀트리온 관계자는 “글로벌 제약시장에 비후성심근증 치료제가 없다는 점에서 의료계에 미충족 수요(Unmet Needs)가 있다고 판단해 CT-G20의 개발에 나서게 됐다”며 “글로벌 임상 진행 과정에서 임상 비용 절감과 신속 심사가 가능한 미국 신약·희귀의약품지정 여부도 타진해 볼 계획이다”고 말했다.
이 관계자는 “향후 셀트리온이 계획대로 미국에서 신약·희귀의약품 지정을 통해 CT-G20의 허가를 획득할 시, 7년간 시장 독점권을 갖게 된다”며 “전 세계 환자들에게 효과적인 치료제를 제공하고자 다양한 의약품 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 덧붙였다.
