인더뉴스 장승윤 기자ㅣGC녹십자(대표 허은철)는 지난 24~28일 캐나다 몬트리올에서 진행된 국제혈전지혈학회(ISTH) 2023 총회에서 희귀출혈질환 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 29일 밝혔습니다. ISTH는 다양한 혈액 질환 관련 전문가들이 최신 연구 내용을 공유하는 전문의학학술대회입니다.
이번 총회에서 GC녹십자는 개발 중인 ‘혈전성 혈소판 감소성 자반증(TTP)’ 치료제(GC1126A) 관련 구두 발표와 혈우병 항체치료제(MG1113)에 대한 포스터 발표를 진행했습니다. TTP는 전신에서 작은 혈전이 형성돼 뇌, 심장 및 신장과 같은 주요 기관으로의 혈액 흐름이 차단되는 희귀 혈액응고질환입니다.
TTP 치료제로 개발 중인 GC1126A는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질입니다. 이번 발표에서 GC1126A은 질환 마우스 모델에서 기존 약물 혹은 야생형 ADAMTS13 대비 우수한 효능(효력 바이오마커의 빠른 개선 등)과 높은 활성도 유지력 등을 보였다는 설명입니다.
이번 학회에서는 혈우병 항체 치료제인 MG1113의 안전성 및 내약성 등을 연구한 임상 1상 결과도 포스터 발표로 진행됐습니다.
MG1113은 혈액 내 부족한 응고 인자를 직접 주입하는 기존 약물들과 다르게 외인성 경로의 억제인자인 TFPI에 결합해 혈액 응고를 촉진하는 항체로 개발 중인 혈우병 치료제입니다. 기존 8인자 약과 달리 피하 주사 투여가 가능해 환자 편의성도 개선될 것으로 전망했습니다.
1상 임상시험의 혈우병 코호트를 맡은 한정우 연세암병원 소아혈액종양학 교수는 "MG1113은 국내 혈우병 신약이자 항체 기반 치료제로서 피하투여의 장점과 혈우병 항체 환자 사용 등 보다 개선된 치료 환경을 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했습니다.
